Klassische Hämatologie
Als Schwerpunkt am Zentrum für Gen- und Zelltherapie der Uniklinik Köln sind wir an zentralen Forschungsschwerpunkten zur Entwicklung moderner therapeutischer Ansätze beteiligt. Einige dieser Therapien bieten wir bereits an, darunter insbesondere die regelmäßig durchgeführte CAR-T-Zelltherapie.
Nachfolgend finden Sie eine Übersicht möglicher Gen- und Zelltherapien im Bereich der klassischen Hämatologie:
Gentherapie bei Hämoglobinopathien
Für klassische hämatologische Erkrankungen sind Gen- und Zelltherapien bereits verfügbar. Hierzu zählen die Hämoglobinopathien und die CRISPR-CAS9-basierte Gentherapie mit dem Produkt ExaCel. Diese sind Verfahren, die die mutierten Gene funktionell korrigieren.
Zelltherapie bei Immunthombozytopenie
Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Erkrankung, bei welcher es zu wenige Thrombozyten gibt, da diese durch körpereigene Reaktionen zerstört werden. Ursächlich ist hierfür eine B-Zell vermittelte Produktion von Autoantikörpern gegen Thrombozyten. Wenn die B-Zellen in dieser Antikörperproduktion gehemmt werden, wird die Krankheitslast der ITP deutlich reduziert. Aktuelle klinische Daten zeigen, dass CD19 CAR T-Zellen hier sehr wirksam sein können.
Antikörpertherapie der IRIDA
Bei den Behandlungen der Blutarmut sind genetische Mutationen sehr selten. Hier sind erste Therapien in Form von Antikörpern in der Testung, aber noch nicht klinisch zugelassen. Bei der Iron-Resistent Iron Deficient Anemia (IRIDA) kommt es durch eine Mutation zu einer Hochregulierung eines Hormons, welches die Eisenaufnahme im Körper hemmt, so dass die Blutarmut entsteht. Die Antikörpertherapie hemmt das Hormon, so dass die ursprüngliche Regulation wieder greifen kann.
Entwicklung von Zelltherapie als Blutersatz
In verschiedenen Ansätzen untersuchen wir zudem die Herstellung von künstlichen Sauerstoffträgern. Prinzipiell ist die Herstellung von roten Blutkörperchen aus Stammzellen der Haut möglich, aber noch zu kostenintensiv und von zu langer Dauer. Ansätze ohne eigene Zellen, sondern mit künstlichen Sauerstoffträgern sind ebenfalls Ziel unserer Forschung.
Zelluläre Therapien bei Sichelzellkrankheit
Die Sichelzellkrankheit ist eine angeborene Erkrankung des blutbildenden Systems, die für Betroffene mit erheblichen gesundheitlichen Einschränkungen verbunden sein kann. In diesem Video berichtet eine Patientin aus unserer Ambulanz für Zell- und Immuntherapie über ihre persönlichen Erfahrungen mit der Erkrankung, ihre Stammzelltransplantation und darüber, wie sich ihr Leben seither verändert hat.
Am CeGeZeK der Uniklinik Köln bieten wir Patientinnen und Patienten mit Sichelzellkrankheit und anderen nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen zelluläre Therapien an und begleiten sie langfristig in unserer spezialisierten Ambulanz. Dazu gehören sowohl die Durchführung entsprechender Therapieverfahren als auch die strukturierte Nachsorge und das langfristige Monitoring nach Stammzelltransplantation oder Gentherapie.
Kontakt
Gentherapie Hämoglobinopathie
Dr. Ruth Flümann
Telefon +49 221 478-15064
E-Mail ruth.fluemann@uk-koeln.de
CD19 CAR T-Zell Therapie
Dr. Ruth Flümann
Telefon +49 221 478-15064
E-Mail ruth.fluemann@uk-koeln.de
TMPRSS6 Mutation/IRIDA
Prof. Dr. Andrea Steinbicker
Telefon +49 221 478-82054
E-Mail andrea.steinbicker@uk-koeln.de
Blutersatzforschung
Prof. Dr. Andrea Steinbicker
Telefon +49 221 478-82054
E-Mail andrea.steinbicker@uk-koeln.de